Καλό νέο: Εγκρίθηκε από τον FDA (ΗΠΑ) με διαδικασία κατεπείγοντος επαναστατικό φάρμακο για τον καρκίνο που θεραπεύει χωρίς χημειοθεραπείες, ακόμα και επέμβαση

Καλό νέο: Εγκρίθηκε από τον FDA (ΗΠΑ) με διαδικασία κατεπείγοντος επαναστατικό φάρμακο για τον καρκίνο

που θεραπεύει χωρίς χημειοθεραπείες, ακόμα και επέμβαση.

Το Jemperli (dostarlimab) έλαβε έγκριση από τον FDA ως η πρώτη ανοσοθεραπεία για τοπικά προχωρημένο καρκίνο ορθού dMMR/MSI. Πρόκειται για μια επιλογή που μπορεί να απαλλάξει πολλούς ασθενείς από χημειοθεραπεία, ακτινοθεραπεία και χειρουργείο.

Στις 19 Οκτωβρίου 2026, ο Αμερικανικός Οργανισμός Τροφίμων και Φαρμάκων (FDA) χορήγησε επιταχυνόμενη έγκριση στο dostarlimab (εμπορική ονομασία Jemperli, της GSK) για ενήλικες με προηγουμένως μη θεραπευθέντα σταδίου II ή III τοπικά προχωρημένο καρκίνο ορθού (LARC).

Πρόκειται για την πρώτη ανοσοθεραπεία που εγκρίνεται ειδικά γι’ αυτή την ένδειξη και, όταν είναι αποτελεσματική, επιτρέπει σε ασθενείς να αποφύγουν το κλασικό «τριπλό» σχήμα θεραπείας (χημειοθεραπεία + ακτινοθεραπεία + χειρουργείο), το οποίο συχνά έχει σοβαρές, μόνιμες επιπτώσεις στην ποιότητα ζωής (εντερική και ουροδόχο λειτουργία, σεξουαλική λειτουργία, ενδεχόμενη κολοστομία).

Τι είναι το dostarlimab

Το dostarlimab είναι ένας αναστολέας PD-1 (checkpoint inhibitor). Τα καρκινικά κύτταρα χρησιμοποιούν τον υποδοχέα PD-1 για να «κρυφτούν» από το ανοσοποιητικό σύστημα. Το φάρμακο μπλοκάρει αυτόν τον μηχανισμό, επιτρέποντας στα Τ-λεμφοκύτταρα να αναγνωρίσουν και να επιτεθούν στον όγκο. Ανήκει στην ίδια κατηγορία με τα Keytruda και Opdivo.

Δεν πρόκειται για νέο φάρμακο: εγκρίθηκε αρχικά το 2021 για ορισμένες μορφές καρκίνου ενδομητρίου και αργότερα για προχωρημένους συμπαγείς όγκους dMMR/MSI-H. Το κοινό στοιχείο είναι ο βιοδείκτης: οι όγκοι dMMR/MSI-H έχουν ελαττωματικό σύστημα επιδιόρθωσης DNA, συσσωρεύουν πολλές μεταλλάξεις και γίνονται ιδιαίτερα «ορατοί» στο ανοσοποιητικό όταν αυτό «απελευθερωθεί». Αυτοί οι όγκοι αποτελούν περίπου το 5-10% των καρκίνων ορθού (κάποιες εκτιμήσεις για τοπικά προχωρημένους αναφέρουν ~3%).

Η έγκριση και το σχήμα θεραπείας

Η ένδειξη καλύπτει ενήλικες με προηγουμένως μη θεραπευθέντα σταδίου II/III dMMR/MSI-H τοπικά προχωρημένο καρκίνο ορθού. Η δόση είναι 500 mg ενδοφλέβια κάθε 3 εβδομάδες για έως 9 κύκλους (περίπου 6 μήνες μονοθεραπείας).

Τα αποτελέσματα των κλινικών δοκιμών

Στην AZUR-1:

•Το ποσοστό διατηρούμενης κλινικής πλήρους ανταπόκρισης στους 12 μήνες (cCR12) ήταν 47% κατά την ανεξάρτητη κεντρική αξιολόγηση (σε 116 αξιολογήσιμους ασθενείς) και 68% κατά την αξιολόγηση των ερευνητών (σε 144 ασθενείς).
•Το συνολικό ποσοστό αντικειμενικής ανταπόκρισης (ORR) ήταν περίπου 79% (κεντρική αξιολόγηση) έως 82% (ερευνητές).
•Με μέση παρακολούθηση 26,3 μηνών, κανένας από τους ασθενείς που πέτυχαν cCR, cCR12 ή σχεδόν πλήρη ανταπόκριση δεν είχε πρόοδο νόσου.
•Πολλοί ασθενείς που ανταποκρίθηκαν δεν χρειάστηκαν επιπλέον θεραπεία. Σε μια εξερευνητική ανάλυση, περίπου το 71-76% των αξιολογήσιμων ασθενών δεν είχαν ενδείξεις καρκίνου ένα χρόνο ή περισσότερο μετά τη θεραπεία και δεν είχαν υποβληθεί σε χειρουργείο, ακτινοβολία ή χημειοθεραπεία.

Η προηγούμενη μελέτη του MSK (μικρότερη, μονοκεντρική) είχε εντυπωσιακά αποτελέσματα: 100% κλινική πλήρη ανταπόκριση σε ομάδες ασθενών (αρχικά 12, αργότερα ~42-50), με ποσοστά διατηρούμενης ανταπόκρισης γύρω στο 93% και χωρίς ανάγκη για χημειοακτινοθεραπεία ή χειρουργείο στους περισσότερους. Αυτά τα αποτελέσματα είχαν ήδη προσελκύσει μεγάλη προσοχή από το 2022 και είχαν επηρεάσει τις κατευθυντήριες οδηγίες.

Τι σημαίνει για τους ασθενείς

Για τους κατάλληλους ασθενείς (dMMR/MSI-H), η μονοθεραπεία με dostarlimab ανοίγει τον δρόμο για «οργανική διατήρηση» και προσέγγιση «watch-and-wait» με στενή παρακολούθηση (απεικονίσεις, ενδοσκοπήσεις). Αν η ανταπόκριση διατηρηθεί, αποφεύγονται οι μόνιμες επιπτώσεις του χειρουργείου και της ακτινοβολίας.

Δεν ισχύει για όλους: ορισμένοι ασθενείς στη μελέτη χρειάστηκαν χειρουργείο ή πρόσθετη θεραπεία. Επειδή πρόκειται για επιταχυνόμενη έγκριση (βασισμένη σε cCR12), απαιτούνται επιβεβαιωτικές μελέτες για την μακροπρόθεσμη διάρκεια του οφέλους.